Retų ligų diena, 2017 m. - VILTIS

2017 m. Vasario 28 d. Lenkijoje septintą kartą vyks Retų ligų diena. Iki šiol diagnozuota daugiau kaip 7000 retų ligų, kurios paveikė 2 milijonus lenkų. Nors pacientai jau beveik dešimtmetį ieško tinkamos medicininės priežiūros, jų padėtis vis dar yra viena sunkiausių Europoje.

Retų ligų diena yra šventė, minima daugiau nei 100 pasaulio šalių. Šių metų šventės vyks šūkiu „Mes atnešime viltį“. Kaip pabrėžia renginio organizatorius, Nacionalinis retų ligų terapijos forumas, tai yra ypatingas metų momentas, kai pacientai kartu kalba jų vardu - ir yra apie ką daug kalbėti.

Iki šiol nustatyta 7000 retų ligų. Kiekvienas 25 vaikas gimsta su tokia būkle. Kai kurios ligos nepasireiškia iki paauglystės ar pilnametystės.

- Pirmoji problema, su kuria susiduria pacientai, yra tinkamos diagnozės nustatymas. Lenkijoje nėra specializuotų centrų, kuriuose specialistai turėtų patirties nustatant retųjų ligų diferencinę diagnostiką. Retos ligos dažnai yra daugiasimptomės ligos, todėl pacientams reikalinga visapusiška specialistų, kurie sugeba efektyviai sujungti simptomus ir nustatyti diagnozę, priežiūra, pabrėžia Mirosławas Zielińskis.

Pacientai ragina Lenkijoje sukurti pagrindinį retų ligų centrą, kurio užduotis bus paskirti konkrečių ligų informacinius centrus visoje šalyje. Šiuo metu ministerija dirba pagal kitų centrų sertifikavimo principus pagal geografinius ir demografinius kriterijus. Dėl kai kurių retų ligų įvairovės ir nereikšmingo pasireiškimo ekspertai siūlo suvienyti jėgas su etaloniniais centrais už mūsų šalies ribų. Tada pacientai galėtų gauti reikiamą pagalbą kitoje Europos valstybėje, kuri jau yra sukūrusi kovos su tam tikru ligos subjektu sistemą. Veiksminga ir teisinga diagnozė atveria kelią į gydymą ir daugeliu atvejų suteikia galimybę sustabdyti ligos vystymąsi ir gyventi aktyviai.

Verta žinoti

- Mes kovojome dėl retų ligų 10 metų. Tačiau šis jubiliejus turi šiek tiek kartaus poskonio.Pacientai vis dar turi problemų dėl galimybės kreiptis į specialistus, jie metų metus ieško ligų. Net jei jie gauna diagnozę, daugelis jų neturi jokių galimybių gydytis arba turi jų ieškoti už mūsų šalies ribų. Mums trūksta registrų ir specializuotų centrų, kurie galėtų užsiimti visapusiška retų ligų pacientų priežiūra. Deja, mes vis dar esame objektyvas, parodantis visus Lenkijos sveikatos apsaugos sistemos trūkumus, vėl įtraukiant Lenkiją į Europos uodegą - sako Mirosławas Zielińskis, Nacionalinio retų ligų terapijos forumo prezidentas.

Retų ligų registras

Nuorodų centrų tema yra neatskiriamai susijusi su postulatu sukurti Lenkijos retų ligų registrą, kuris atitiktų kitus pasaulio registrus. Registrą sukurs Sveikatos apsaugos ministerija, o duomenis kaups informaciniai centrai. Besiplečiantis dokumentas turi būti žinių bazė, kuria galėtų naudotis specialistai, pirminės sveikatos priežiūros gydytojai, pacientai, taip pat gydymo finansavimo įstaigos, pvz., Nacionalinis sveikatos fondas.

Gydymas

Retoms ligoms skirti vaistai dažniausiai yra novatoriški gydymo būdai, vadinami retaisiais vaistais. Lenkijoje pacientai gali naudotis 18 kompensuojamų terapijų. Šiuo metu Europos vaistų agentūroje yra registruota ir registruota 212 retųjų vaistų.

- Pažangus technologinis procesas ir dešimtys klinikinių tyrimų, lydinčių retųjų vaistų gamybą, reiškia, kad gydymas gali būti brangus. Tačiau turime prisiminti, kad neturėtume žiūrėti į retus vaistus pagal tuos pačius kriterijus, kaip ir į įprastus susirgimus vartojamus vaistus. Nors jų pradinė kaina gali būti didelė, reikia atsiminti, kad jie skirti daug mažesniam gyventojų skaičiui. Dažnai viena reta liga pasireiškia tik keliems ar keliolikai pacientų Lenkijoje - pabrėžia Mirosławas Zielińskis.

Ekonomiškumas vis dar yra kliūtis Lenkijoje, neleidžianti naudotis terapija žmonėms, kovojantiems, pavyzdžiui, su Fabry liga ar Duchenne'o sindromu. Todėl asociacijos teisme dažnai naudojasi savo teisėmis, kovodamos dėl vienintelio galimo gydymo. Nepaisant administracinių teismų sprendimų, jie vis dar lieka negydomi. Teigiamas signalas pacientams gali būti neseniai atlikti veiksmai, susiję su Kompensavimo įstatymu, kuris buvo nukreiptas į viešas konsultacijas. Jo pakeitimas leidžia farmacijos įmonėms pateikti vaisto kainos pagrindimą. Įmonės turės parodyti naudą Lenkijos ekonomikai, kuri gali atsirasti teikiant specialų gydymą. Kaip pabrėžia Mirosławas Zielińskis, tai yra žingsnis, kuris gali mus priartinti prie individualizuoto ir palankaus požiūrio į retus vaistus, išskyrus kainos kriterijų, kuris iki šiol buvo pagrindinė kliūtis vaistų kompensavimo procese. Tačiau reikia atsiminti, kad daugelis vaistų gamintojų yra kapitalo ir išteklių įmonės, esančios kitose Europos šalyse.

Verta žinoti

Nacionalinis retų ligų planas

Praėjusių metų retų ligų dienos minėjimo metu buvo paskirta retų ligų ministrų grupė, kurios pagrindinė užduotis buvo užbaigti Nacionalinio retų ligų plano rengimo darbus - dokumentą, kurį Lenkija turėtų parengti iki 2013 m. Pabaigos pagal Europos Komisijos rekomendacijas. netrukus bus baigtas rengti ir pateiks rekomendacijas, kaip reguliuoti retų ligų sveikatos ir socialinės priežiūros sistemą.

- Mes nuoširdžiai tikimės, kad aktualios pacientų problemos ras jų sprendimą naujame Nacionaliniame retų ligų plane. Tačiau mes žinome, kad tai tik gairės, kurioms reikalinga atskira įgyvendinimo strategija, - sako Mirosławas Zielińskis.

Viltis vystantis

Europoje taip pat registruojama vis daugiau technologiškai pažangių gydymo būdų, taip pat ir retų ligų atveju. - Plane „Europa 2020“ Europos Sąjunga teikia didelę reikšmę klinikinių tyrimų plėtrai. Apie šią tendenciją praneša ir Sveikatos apsaugos ministerija, kuri, vykdydama svarbų Kompensavimo įstatymo pakeitimą, nori paskatinti Lenkijos farmacijos pramonę tirti naujų retųjų vaistų paiešką. Taip pat kalbama apie nekomercinių klinikinių tyrimų atlikimą Lenkijoje - priduria Mirosławas Zielińskis.

Šiuo metu daugelis pacientų ieško klinikinių tyrimų ir eksperimentinės terapijos galimybių už Lenkijos ribų.

Retų ligų diena

Šių metų retų ligų diena bus proga dalyvaujantiems pacientams ir organizacijoms susitikti su Sveikatos apsaugos ministerijos, kuri globojo šį renginį, atstovais. Kartu jie aptars skubiausius poreikius ir artimiausius planus.

Šių metų retų ligų dieną pradėjo kampanija socialiniuose tinkluose # NiesemyNadzieja, kurios tikslas - atkreipti dėmesį į retas ligas ir Lenkijos pacientų problemas. Pirmieji jame dalyvavo „Legia Warszawa“ ir „Ruch Chorzów“ žaidėjai, žaidę 22 LOTTO Ekstraklasa turų varžybas, kurios buvo skirtos informuoti apie retas ligas ir palaikyti pacientus. Akcija truks iki vasario pabaigos ir joje galės dalyvauti visi norintys.

Daugiau informacijos apie veiksmą ir retas ligas galite rasti svetainėse: