Taip žmonių, kenčiančių nuo retų ligų, situaciją apibūdina prof. Dorota Sands per medicinos priežasties valstybės ekspertų susitikimą. Tai buvo trečias kartas, kai specialistai susirinko ieškoti dialogo su sprendimų priėmėjais sprendimų, kurie pakeistų retomis ligomis sergančių pacientų gydymo sąlygas.
Sveikiems žmonėms šiandien sunku prisijaukinti gyvenimo ir darbo baimę, socialinę izoliaciją ir mūsų laisvės apribojimus, susijusius su koronaviruso pandemija. Tuo tarpu pacientams, sergantiems CLN2 (paprastai vadinama vaikystės demencija), mukopolisacharidoze, PAH - plaučių arterine hipertenzija, cistine fibroze ar spina bifida, kiekviena iš šių būklių patiria daug ilgiau, nei trunka COVID-19 įspėjimas. Kaip sakė prof. Dorota Sands - mūsų pacientai nuo pat gimimo gyvena pandemijoje.
Retos ligos yra iššūkis
Tai yra diagnostinis, terapinis ir finansinis iššūkis. Negalime jų išvengti ir galime gydyti tik kelis iš jų (maždaug 5%). Deja, norint pristatyti vaistą tokioms mažoms pacientų grupėms reikia didelių finansinių išlaidų, o tai lemia didelę galutinę kainą.
Suprasdamos šias sąlygas, daugelyje šalių retųjų vaistų ekonomiškumui įvertinti naudojami kiti kriterijai, nei skirti tokiems dideliems gyventojams kaip diabetu ar hipertenzija sergantys pacientai. Lenkijos pacientai, gydytojai ir farmacijos ekonomistai ragina įvesti tokius vertinimo mechanizmus. Tai gali žymiai pakeisti dramatišką pacientų padėtį, nes gerų kompensavimo sprendimų nebuvimas verčia juos apsispręsti emigruoti „dėl vaisto“. Šiandien pandemija uždarė savo sienas ir baigėsi paskutiniai saugos vartai.
„Narkotikų emigracija“
20 vaikų, sergančių CLN2 - mirtina, genetine liga, paprastai vadinama vaikystės silpnaprotyste, šeimos išgydo savo vaikus šiandien Vokietijoje ir Italijoje ... Jie nenorėjo išvykti, tačiau liga progresuoja per greitai. Kiekvienas mėnuo be vaisto vartojimo sumažina jo kontrolės galimybes.
- Laikas neleidžia dvejoti. Dvejų metų vaikas, kuriam be gydymo diagnozuotas CLN2, pradeda regresuoti. Sutrinka pažinimo ir motorikos funkcijos. Kitas etapas yra dažnesni priepuoliai ir regėjimo praradimas. Vaikas nesugeba susisiekti su aplinka, net negali aiškiai pasakyti, kad jis kenčia. Mes jų netenkame po 8, daugiausiai - po 10 metų nuo diagnozės nustatymo, - sakė prof. Maria Mazurkiewicz - Bełdzińska, iš Gdansko medicinos universiteto raidos neurologijos katedros, Lenkijos vaikų neurologų draugijos pirmininkė, primindama, kad tragiško scenarijaus nereikėtų įvykdyti, jei būtų galima naudoti vaistą, veiksmingai slopinantį ligos progresavimą.
- Klinikinė patirtis rodo, kad padavus jį paciento broliams ir seserims besimptomėje stadijoje reiškia, kad jie gali visai nepasirodyti - priminė prof. Maria Mazurkiewicz Bełdzińska, prašydama Lenkijos vaikų gauti gydymą, šiuo metu, kai pandemija neleis jiems ieškoti pagalbos užsienyje.
Šiuo atveju galimybė naudotis vaistais yra jauno paciento buvimas ar ne.
Vaistai nuo CLN2, mukopolisacharidozės, cistinės fibrozės ir Diušeno raumenų distrofijos yra didžiulės išlaidos. Nepakeliama šeimai. Tačiau mums, kaip visuomenei, tai yra investicija į gyvenimą, kuris gali būti ilgesnis, aktyvus ir patirti be kančių.
Kartais nereikia milijonų
- Vaikai, gimę su spina bifida, yra rimtas iššūkis urologams, - sakė šios srities specialistas, nacionalinis vaikų urologijos srities konsultantas daktaras Piotras Gastołas, daugelį metų bandęs palengvinti jų likimą.
Šios pacientų, nuteistų savikateterizacijai kelis kartus per dieną, dienos režimas galėtų būti pagerintas, jei jiems būtų prieinami šiuolaikiniai hidrofiliniai kateteriai. Jais lengviau naudotis, jie suteikia vaikui didesnę nepriklausomybę nuo savo globėjų ir galimybę savarankiškumui darželyje ar mokykloje.
- Bet labiausiai jie apsaugo nuo šlapimo pūslės infekcijų ir dėl to inkstų nepakankamumo, kuris vis dar kelia tiesioginę grėsmę gyvybei, - prisiminė daktaras Piotras Gastołas.
Šiuolaikinis kateteris yra kelių zlotų investicija į vaiko gyvenimo kokybę ir jos saugumą. Gegužės 13 dieną ministrui Maciejui Miłkowskiui pateikti argumentai, kalbant apie valstybės medicinos pagrindimo ekspertus, privertė jį pažadėti ypatingą dėmesį skirti stuburo bifida sergančių vaikų situacijai.
„Solidarni“ - ypač dabar!Jau 2016 m. Popiežiškoji taryba kreipėsi į solidarumą su retomis ligomis sergančiais asmenimis, primindama, kad empatija jiems yra demokratijos brandos ir visuomenės jautrumo matas. - Mes esame skolingi šiems žmonėms ypatingos priežiūros, suprantamos kaip galimybės naudotis viskuo, ką turime žinioje medicinos pažangos dėka - skaitėme šiame dokumente, kuriame taip pat buvo įspėjimas nebėgti nuo šių įsipareigojimų dėl ekonominių priežasčių. Tai ypač svarbūs žodžiai, kai visas pasaulis tikisi ekonominės krizės.
Sprendimai ir deklaracijos
Faktinis retų ligų pacientų priežiūros pranašas yra ne tik svarbus praėjusių metų sprendimas dėl kompensacijos pacientams, sergantiems SMA (stuburo raumenų atrofija), EB (buliozinis epidermio atsiskyrimas), Fabry liga, bet ir nauji - paskelbta praėjus kelioms dienoms po medicinos ekspertų diskusijos Valstybės priežastys - dėl valstybės finansuojamos šiuolaikinės genetinės diagnostikos ir pacientų registro sukūrimo, kuris bus garantuotas pagal Nacionalinį retų ligų planą, numatomą 2020 m. Liepos 1 d.
Prof. Grzegorz Kopeć, iš UJCM Širdies ir kraujagyslių ligų skyriaus, kardiologas, gydantis pacientus, sergančius kita mirtina reta liga - plaučių arterine hipertenzija (PAH), ir prof. Dorota Sands - cistinės fibrozės ekspertė, Varšuvos Motinos ir vaiko instituto Cistinės fibrozės skyriaus vedėja - paprašė pacientų, turinčių gyvybei pavojingų ir gyvybei pavojingų kvėpavimo funkcijų. Manoma, kad PAH atveju trijų tablečių terapija žymiai palengvins saugų vaistų vartojimą, ypač sunkiais laikais. Esant cistinei fibrozei - dvi labai veiksmingos terapijos.
Kovo 8 d. Lenkijos Respublikos prezidentas retų ligų iššūkius pavadino mūsų valstybės sveikatos politikos prioritetu. Gegužės 13 d., Per ekspertų tarybos posėdįRetos valstybės medicininio pagrindimo ligos, viceministras Maciej Miłkowski atkreipė dėmesį į tai, kad PAH sergantiems pacientams jau įvyko daug gerų dalykų, deklaruodamas savo pasirengimą apsvarstyti tolesnius svarbius sprendimus. Jis taip pat priminė apie vis platesnę prieigą prie modernaus retų ir itin retų hematologinių ligų gydymo, žadėdamas sutelkti dėmesį į kitas pacientų, sergančių kraujo vėžiu, grupes. Šių pacientų situaciją pristatė prof. Ewa Lech-Marańda, nacionalinė hematologijos konsultantė ir prof. Wiesławas Jędrzejczakas,
Sveikatos apsaugos viceministro Sławomiro Gadomskio sprendimas, pripažįstantis neatidėliotiną prieigos prie genetinės diagnostikos poreikį ir sukuriantis pacientų registrą, yra atsakas į prof. Anna Latos-Bieleńska ir prof. Krystyna Chrzanowska, kuri savo bendruomenės vardu stipriai balsu priminė šių iššūkių svarbą susitikimo metu.
Prof. Anna Kostera –Pruszczyk, Varšuvos medicinos universiteto Neurologijos skyriaus ir klinikos vadovė bei prof. Zbigniew Żuber, Pediatrijos skyriaus vedėjas Szpital im. Šv. Liudvika Krokuvoje, retų ligų, valstybės medicinos normų ekspertų tarybos pirmininkas, atkreipė sprendimų priėmėjų dėmesį į gydymo tęstinumo ir sprendimų dėl kompensavimo trukmės reikalavimą.
Šiuo metu dėl vaistų, skirtų MPSVI pacientams, nutraukimo, nėra sisteminių garantijų, kad pacientai galės diagnozuoti vienintelę veiksmingą terapiją pacientams, kuriems diagnozuota po 2020 m. Kovo 1 d. Pacientai prof. Anna Kostera - rausva pelėda.
Valstybės medicinos pagrindimo ekspertų pateiktas pacientų, sergančių retomis ligomis, faktinio rango įrodymas buvo nuoseklus parlamentaro Tomaszo Latoso ir prof. Pawełas Kowalas pranešė apie bendras pastangas sušaukti šiems klausimams skirtą Parlamento sveikatos komitetą. Smagu, kad ne tik gydytojai, bet ir parlamento nariai bei aukščiausio rango vykdomosios valdžios atstovai skiria savo dėmesį likimą patyrusiems žmonėms. Tai signalas, kad galime būti atjaučiantys ir parodyti solidarumą su tais, kurie be mūsų pagalbos nesugebės susidoroti nei pandemijos metu, nei po jos.
---marker-pierwotnej-marskoci-ciowej-wtroby.jpg)
